Bilim insanları, ağır görme kaybı yaşayan bir hastanın kendi kas hücrelerinden elde edilen mitokondrileri ilk kez insan gözüne enjekte etti. Deneysel işlem görme yetisini geri getirmedi ancak gözlerin ışığa verdiği tepkinin geçici olarak yeniden ortaya çıkması araştırmacıların dikkatini çekti. Henüz hakem değerlendirmesinden geçmeyen tek hastalık çalışma, yöntemin güvenliğini ve olası etkilerini araştıracak yeni deneylerin önünü açabilir.
Bilim insanları, hücrelerin enerji üretiminden sorumlu mitokondrileri bir dokudan diğerine taşıyarak hasarlı hücrelere yeniden enerji sağlamanın mümkün olup olmadığını uzun süredir araştırıyor. Hayvan deneylerinde umut veren sonuçlar veren bu yaklaşım şimdi ilk kez insan gözünde denendi.
ScienceAlert’in aktardığı ve Nature dergisinin de haberleştirdiği vaka çalışmasında, ciddi görme kaybı yaşayan genç bir kadının uyluk kasından alınan hücrelerden milyonlarca sağlıklı mitokondri ayrıştırıldı. Ardından bu mitokondriler iki gözün vitreus adı verilen jel benzeri bölümüne enjekte edildi. Araştırmacıların öncelikli amacı yöntemin görmeyi geri getirip getirmediğinden çok, böyle bir işlemin insanda güvenli biçimde uygulanıp uygulanamayacağını görmekti.
HÜCRELERİN ‘ENERJİ SANTRALLERİ’
Mitokondriler, besinlerden elde edilen enerjiyi hücrelerin kullanabileceği forma dönüştüren mikroskobik organeller. Bu nedenle özellikle yüksek miktarda enerjiye ihtiyaç duyan hücreler için büyük önem taşıyor.
Retinadaki ganglion hücreleri de bunlar arasında. Görsel bilgiyi retinadan beyne ulaştıran bu sinir hücreleri, enerji üretimindeki bozulmalara karşı oldukça hassas. Kan ve oksijen akışının uzun süre kesilmesi mitokondrilerin zarar görmesine ve ardından hücrelerin ölmesine yol açabiliyor.
Mitokondri naklinin amacı ise ölmüş sinir hücrelerini yeniden hayata döndürmek değil. Araştırmacılar, henüz canlı ancak enerji üretim kapasitesi ciddi şekilde zarar görmüş hücrelerin dışarıdan verilen sağlıklı mitokondriler sayesinde işlevlerini bir ölçüde sürdürebileceğini düşünüyor.
Nisan ayında Nature’da yayımlanan ayrı bir çalışma da hedeflenmiş mitokondri naklinin farelerde hasar görmüş retina sinir hücrelerinin hayatta kalmasını artırabildiğini göstermişti.
BEYİN KANAMASININ ARDINDAN GÖRMESİNİ KAYBETTİ
Deneysel tedavinin uygulandığı 26 yaşındaki kadın, ciddi bir beyin kanaması geçirdikten sonra optik sinirlerine uzun süre yeterli kan ve oksijen ulaşmaması nedeniyle her iki gözünde de neredeyse tamamen görme kaybı yaşamıştı.
Aylar içinde optik sinirlerinde belirgin atrofi oluştu. Buna karşın görüntülemeler tüm hücrelerin ortadan kalkmadığını, beyne sınırlı miktarda görsel sinyal ulaşmaya devam ettiğini gösteriyordu.
Araştırmacılar bunun üzerine, geriye kalan hücrelere sağlıklı mitokondriler sağlayarak enerji üretiminin desteklenip desteklenemeyeceğini test etmeye karar verdi.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) acil kullanım izninin ardından hastanın uyluk kasından biyopsi alındı. Hücrelerden ayrıştırılan mitokondriler, henüz canlılıklarını korurken doğrudan her iki göze enjekte edildi.
BİRKAÇ GÜN SONRA IŞIĞA TEPKİ GERİ DÖNDÜ
Deneyin en dikkat çekici sonucu enjeksiyondan birkaç gün sonra ortaya çıktı.
Tedaviden önceki 71 günlük dönemde hastanın gözbebeklerinin ışığa verdiği tepki 45 kez ölçülmüş ve hiçbirinde normal bir yanıt saptanmamıştı.
Mitokondri enjeksiyonunun ardından ise iki gözde de ışığa karşı normal gözbebeği tepkileri görülmeye başladı. Beynin görme merkezinden alınan kayıtlarda da bazı seanslarda organize görsel yanıtlar tespit edildi.
Ancak değişiklik kalıcı olmadı. Sol gözdeki normal tepkinin 11'inci günden sonra kaybolduğu, sağ gözde ise aralıklı biçimde yaklaşık 39 güne kadar devam ettiği bildirildi.
Nature’a göre işlemden sonra yapılan düşük görme değerlendirmesinde hastanın sol gözüyle bazı şekil ve gölgeleri algıladığı da kaydedildi.
GÖRME YETİSİ GERİ GELMEDİ
Sonuçlar umut verici görünse de araştırmacılar önemli bir ayrımın altını çiziyor: Hastanın görme yetisi geri gelmedi.
Görme keskinliği tedaviden sonra ölçülebilir biçimde iyileşmedi ve büyük ölçüde ışığı algılama düzeyinde kaldı.
Çalışmanın yazarlarından Mount Sinai Icahn Tıp Fakültesi nörobilimcisi David Putrino da deneyin tedavinin etkili olduğunu kanıtlamadığını özellikle vurguluyor. Araştırmanın öncelikli amacının güvenliği değerlendirmek olduğunu belirten Putrino, gözde bazı fizyolojik değişiklikler gözlemlediklerini ancak tek vakadan hareketle tedavi etkinliği konusunda sonuca varılamayacağını söyledi.
CİDDİ BİR YAN ETKİ GÖRÜLMEDİ
Araştırmacılar açısından en önemli sonuçlardan biri de enjeksiyonların ardından gözlerde ciddi inflamasyon, doku hasarı veya tehlikeli bir bağışıklık reaksiyonu görülmemesi oldu.
Hastanın kendi vücudundan alınan mitokondrilerin kullanılması, yabancı dokulara karşı ortaya çıkabilecek bağışıklık tepkisi riskini azaltmayı amaçlıyordu.
Bununla birlikte çalışma yalnızca tek bir hastayı kapsıyor, kontrol grubu bulunmuyor ve nakledilen mitokondrilerin gerçekten retina ganglion hücrelerinin içine girdiği doğrudan gösterilmiş değil.
SIRADA TEKRARLANAN ENJEKSİYONLAR VAR
Putrino, yöntemin ilk uygulamada ciddi bir güvenlik sorunu yaratmadığının görülmesinin ardından FDA ile tekrarlanan mitokondri enjeksiyonlarının uygulanabileceği yeni bir protokol üzerinde çalıştıklarını açıkladı.
Araştırmacıların bundan sonraki en önemli sorusu ise gözlenen geçici değişikliklerin gerçekten nakledilen mitokondrilerden kaynaklanıp kaynaklanmadığını göstermek olacak. Bu doğrulanabilirse, kişinin kendi vücudundan alınan hücresel “enerji kaynaklarının” gelecekte bazı sinir ve retina hasarlarında yeni bir tedavi yaklaşımına dönüşmesi mümkün olabilir.
